Spina Bifida

Qu’est-ce que la thérapie par cellules souches pour la spina-bifida ?

Les cellules souches, de nature régénératrice, sont capables de se différencier en différents types de cellules spécifiques dont l’organisme a besoin. Une injection de cellules souches permet donc à l’organisme d’utiliser un potentiel de régénération supérieur à la normale. Par exemple, lorsque des cellules souches sont injectées localement près de la lésion sur la moelle épinière chez un individu atteint de spina bifida, Celles-ci peuvent encourager la guérison de cette dernière. Malgré le fait qu’une chirurgie initiale peut généralement permettre d’améliorer le développement cérébral de l’individu concerné, il n’en reste pas moins que les problèmes d’incontinence et de difficulté de déplacement restent deux problèmes majeurs pour les individus atteints de spina bifida. Les cellules souches ont démontré leur capacité à améliorer l’état physique des patients atteints de spina bifida, notamment en terme de force musculaire, incontinence, sensations et fonction motrice générale.

Les cellules souches peuvent-elles aider les patients atteints de spina-bifida ?

Une étude publiée en août 2018, démontra le succès de la thérapie par cellules souches chez deux patients, âgés de 11 et 14 ans, atteints de spina bifida. Bien que l’étude en question soit de faible envergure, celle-ci est prometteuse dans la mesure où les deux patients étaient incapables de déféquer ou d’uriner par eux-mêmes avant la thérapie par cellules souches. Ce qui ne fut plus le cas une fois celle-ci complétée. Une seconde étude, plus large cette fois, est prévue afin de confirmer l’efficacité du traitement. Dans l’état actuel des choses, cela n’en reste pas moins une avancée prometteuse pour les patients atteints de spina-bifida.

Bien que la recherche sur les thérapies par cellules souches pour la spina-bifida soit toujours en cours, les premiers résultats ont déjà démontré qu’il s’agit d’une option thérapeutique efficace. Les cellules souches ont la capacité unique de se différencier en divers types de cellules spécifiques. Celles-ci peuvent par exemple se différencier en cellules neurales qui sont essentielles et font partie intégrante de la moelle épinière. Notre thérapie par cellules souches est peu invasive, sûre et ne présente que peu de risques d’effets indésirables. La thérapie par cellules souches pour le spina-bifida a permis à nos précédents patients de faire de progrès conséquents en terme de fonction motrice, sensorielle et vésicale, démontrant ainsi l’efficacité et la viabilité d’une telle approche.

Anastasia est née atteinte de spina bifida. L’anomalie a provoqué de nombreux symptômes chez la fillette de 5 ans. Les plus sévères étant un dysfonctionnement de la vessie, une absence de sensations et un manque de force, ce dernier l’empêchant de ramper ou marcher seule. Dans l’espoir d’améliorer l’état d’Anastasia et lui faire gagner en indépendance, sa famille l’a accompagnée en Thaïlande afin de lui prodiguer une thérapie par cellules souches. Avant de rentrer aux États-Unis, la mère et la sœur d’Anastasia nous ont rejoint pour discuter de la thérapie et des progrès constatés jusque-là

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Améliorations Possibles via la Thérapie par Cellules Souches pour la Spina Bifida

L’objectif de la thérapie par cellules souches est de favoriser la guérison de la lésion de la moelle épinière afin de rétablir la fonction neurologique. Suite au traitement, nos patients ont constaté les améliorations suivantes* :

Protocole Thérapeutique par Cellules Souches pour le Spina Bifida

Chez Beike, nous avons créé un programme thérapeutique complet pour répondre au mieux aux besoins des patients atteints de spina bifida. Notre traitement consiste à utliser des cellules souches mésenchymateuses dérivées de cordon ombilical (UCMSC) ou des cellules souches de sang de cordon ombilical (UCBSC), combinées à des thérapies de support aidant à guider les cellules souches vers la zone lésée. Les cellules souches dérivées du cordon ombilical sont en fait plus que de simples cellules souches mésenchymateuses (MSC), et comprennent également des cellules souches hématopoïétiques (HSC), des cellules progénitrices endothéliales (EPC), etc. Ces cellules souches adultes sont capables de se différencier en différents types de cellules, comme des ostéocytes (os), chondrocytes (cartilage), myocytes (muscle), fibroblastes (tendon/ligament), adipocytes (graisse), cellules stellaires hépatiques (foie), cellules endothéliales (vaisseaux sanguins), ainsi que toute autre cellule sanguine, tissus conjonctifs, etc. Des études montrent également qu’elles peuvent créer des neurones et des cellules gliales.

Notre programme thérapeutique par cellules souches pour la spina bifida consiste en 6 à 8 injections simples et peu invasives de cellules souches dérivées de cordon ombilical. Les cellules souches sont transplantées selon deux méthodes distinctes : par voie intraveineuse à l’aide d’un système de perfusion standard, et par injection intrathécale effectuée après une ponction lombaire. Ces deux méthodes d’administration permettent une efficacité accrue tout en garantissant une sûreté maximale et des désagréments minimums pour le patient.

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Qu’est-ce que le spina bifida ?

Au cours du développement du fœtus dans l’utérus, un groupe de cellules, appelé tube neural, est responsable de la formation de la moelle épinière et du cerveau. Ce tube doit normalement se fermer au cours du développement pour être ensuite recouvert par l’ossature de la colonne vertébrale, protégeant ainsi la délicate moelle épinière. Il arrive cependant, que le tube neural ne se ferme pas complètement, laissant un espace ouvert dans l’ossature de la colonne vertebrale.

Les enfants atteints de spina bifida peuvent aussi présenter des symptômes telle que l’apnée causant un oubli de respirer chez les enfants concernés, des problèmes respiratoires, une incontinence urinaire et intestinale, une paralysie des membres inférieurs, des déviations de la colonne vertébrale et des talipes (ou pieds bots) qui se traduisent par des pieds malformés ou insuffisamment développés. Un autre effet secondaire courant, et parfois ce qui alerte les parents du problème, est la pousse de poils ou une fossette (fossette sacrée) autour du site de l’ouverture de la moelle épinière. Ce site est appelé occulta, ce qui signifie “caché”, car la peau recouvre l’ouverture vertébrale.

Il existe trois principaux types de spina bifida :

• Spina bifida occulta (SBO): Il s’agit de la forme la plus courante et la plus bénigne de spina bifida. Également connu sous le nom de “spina bifida cachée”, de nombreuses personnes ne sauront même pas qu’elles en sont atteintes avant de passer une radiographie pour d’autres raisons, car cette forme ne présente souvent aucun symptôme.
• Méningocèle: un sac de liquide céphalo-rachidien pousse à travers une ouverture dans le dos. Celui-ci peut ne présenter que peu ou pas de symptômes, ou créer des problèmes d’incontinence au niveau de la vessie et des intestins.
• Myéloméningocèle: il s’agit de la forme la plus grave de spina bifida, car il peut y avoir plusieurs zones ouvertes de la colonne vertébrale présentant autant de sacs de liquide céphalorachidien pouvant s’en extraire. Contrairement au méningocèle, les sacs de liquide céphalorachidien contiennent également une partie de la moelle épinière et des nerfs, qui sont généralement endommagés.

Comment est diagnostiquée la Spina Bifida ?

90% des cas de spina bifida sont découverts lors d’une échographie avant 18 semaines de grossesse. Le diagnostic se fait généralement par un dépistage sanguin visant à rechercher l’alpha-foetoprotéine (AFP) dans le sang de la mère. Les bébés créent cette protéine AFP qui se retrouve généralement dans le sang de la mère, mais si le taux d’AFP est trop élevé, cela peut être un signe de spina bifida.

Pour déterminer la raison d’un taux élevé d’AFP, un médecin fera réaliser une échographie. Si des tests supplémentaires sont nécessaires, un médecin peut effectuer une amniocentèse, qui consiste à analyser une partie du liquide amniotique entourant le bébé. Si le liquide présente également une forte concentration d’AFP, cela peut être dû au fait que la peau qui devrait recouvrir la moelle épinière n’est pas présente et provoque une fuite du liquide céphalo-rachidien du bébé.

L’IRM et le scanner sont également des outils utilisés pour le diagnostic post-natal.

Quel est le traitement conventionnel de la spina bifida ?

Lorsqu’une mère apprend que son bébé est atteint de spina bifida, un diagnostic approfondi est réalisé afin de déterminer exactement la gravité de celle-ci ainsi que les options thérapeutiques. Après un diagnostic complet, la mère peut choisir d’interrompre la grossesse ou de poursuivre ou non le traitement. Une méthode de traitement courante consiste à pratiquer une chirurgie prénatale. Au cours de cette intervention, le neurochirurgien retire la poche de peau du tissu nerveux, puis replace le tissu nerveux exposé dans le canal rachidien.

Toutefois, si, pour une raison quelconque, la mère ne choisit pas d’avoir recours à la chirurgie fœtale, les bébés nés avec un spina-bifida peuvent tout de même subir une chirurgie postnatale. L’opération est presque exactement la même et a le même objectif, mais elle est effectuée plus tard pour des raisons médicales et/ou personnelles. En général, les mères accouchent par césarienne pour ne pas risquer d’aggraver les lésions de l’enfant et garder le myéloméningocèle intacte, et la chirurgie est pratiquée dans les deux premiers jours de vie de l’enfant.

Si l’enfant souffre d’hydrocéphalie, ce qui est fréquent chez les patients atteints de myéloméningocèle, les médecins insèrent souvent un tube de dérivation, qui draine le liquide du cerveau vers l’abdomen, qui absorbe alors le liquide. Cela peut soulager les symptômes de l’hydrocéphalie, mais peut également créer des complications et devra donc être remplacé plusieurs fois tout au long de la vie.

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